Sì alla terapia genica per i due bimbi pugliesi affetti da Sma. L’Aifa: “Valutare benefici”

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‘Agenzia Italiana del farmaco (Aifa) ha inviato una lettera al presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, sul caso dei due bambini affetti da Sma1 e tracheostomizzati, per i quali viene chiesta la somministrazi one della terapia genica Zolgensma. “Un eventuale utilizzo” di questo farmaco “in pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia -spiega l’Aifa- e’ da considerarsi compatibile con l’indicazione autorizzata dall’Ema”. Tuttavia, “tenuto conto che i benefici attesi dalla suddetta terapia genica nei pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia, sono considerati pressoche’ assenti, e a fronte di rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata, la Commissione tecnico scientifica dell’Agenzia ha ritenuto che non vi siano le condizioni per l’ammissione alla rimborsabilita’ da parte del Servizio sanitario nazionale”. “Rimane in carico all’equipe clinica multidisciplinare il compito di stabilire, nel singolo paziente e dopo un’attenta valutazione delle condizioni complessive”, evidenzia l’Aifa, “se sia opportuno prevedere di effettuare tale trattamento”. “Nel caso in cui l’equipe specialistica di un centro di riferimento italiano considerasse il paziente idoneo al trattamento – precisa l’Agenzia del farmaco – sebbene al di fuori delle condizioni previste per la rimborsabilita’ da parte del Servizio sanitario, non si ravvede comunque la necessita’ che tale trattamento venga effettuato all’estero”. Infine, l’Aifa sottolinea che “l’esclusione dalla rimborsabilita’ dei pazienti con tracheostomia, o con supporto ventilatorio per un numero di ore uguale o superiore alle 16 al giorno per 14 giorni consecutivi, o con perdita totale della capacita’ deglutitoria, deriva” dal fatto che “le due condizioni rappresentavano criteri di esclusione dagli studi clinici condotti per l’approvazione e, per i soggetti inclusi, rappresentavano indicatori di fallimento della terapia”.

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